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解药|药监局受理首个基因编辑临床试验 CRISPR技术来了?

2020年10月29日 08:00 来源于 财新网
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ET-01疗法采用CRISPR/Cas9基因编辑技术,该临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性
图/东方IC

  【财新网】(实习记者 金亦辰 记者 邸宁)10月27日,基因编辑科技企业博雅辑因宣布,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)已受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请。

  这是中国首个获得受理的基因编辑疗法临床试验申请,根据国家药监局规定,还须经过60个工作日默示许可,方为正式获批临床试验。目前具体临床试验方案,包括纳入患者数量、治疗时间、试验地点等尚未披露。

  该临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。具体来讲,ET-01疗法采用CRISPR/Cas9基因编辑技术,通过采集患者自体动员外周血单个核细胞,在富集CD34+细胞群后通过前述技术编辑BCL11A基因的红系增强子制成注射液。

责任编辑:任波 | 版面编辑:刘春辉
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