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庞贝病患者人均负担远超灾难性医疗支出 特效药何时可及

2021年04月19日 08:31 来源于 财新网
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庞贝病特效药已在多地探索多方共付模式,但许多地区仍面临支付模式创新积极性低、医院不进药、门诊用药报销难等困境,家庭治疗负担居高不下。基因治疗药物有一次给药长期或终身有效的希望,但技术尚不成熟,即使上市,定价或也将极其昂贵
资料图:2020年1月11日报道,被呼吸机捆绑的宇宁。2009年2月清远女孩郑宇宁因突发呼吸衰竭被送进医院;两年后,被确诊为广东省第一例庞贝病患者。庞贝病是一种罕见病,在中国大陆,发病率约为1/40000新生儿,目前所知在世患者约200人。图/IC photo

  【财新网】(实习记者 严胜男 记者 马丹萌)不足四成庞贝病患者享受罕见病专项救助,多方共付模式面临诸多阻碍。4月15日为“国际庞贝病日”,庞贝氏罕见病关爱中心发布了《庞贝病患者用药及生活质量评价报告》。报告显示,庞贝病患者人均医疗负担占收入所得的111%,长期用药的成年患者比例更达到306%,而目前国际上公认,这一数字超过40%即为灾难性医疗支出。

  庞贝症,又称为酸性麦芽糖酵素缺乏症(AMD)或糖原贮积症Ⅱ型(GSD-II),是一种由于缺乏酸性α-葡糖苷酶(GAA)引起糖原在溶酶体内贮积的罕见常染色体隐性遗传疾病,尤以骨骼肌、心肌和平滑肌受累最为严重。患者表现为呼吸困难和运动障碍,伴或不伴有肥厚性心肌病。庞贝氏症可分为婴儿型及晚发型,婴儿型患病率约为1/57000,而晚发型患病率约为1/120000。

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责任编辑:任波 | 版面编辑:鲍琦
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