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解药|最贵孤儿药获批和基因疗法

文|财新 陈鹏多(实习),崔笑天
2022年10月10日 08:04
全球最贵孤儿药获批,为首个治疗肾上腺脑白质营养不良的基因疗法,但安全性存争议;国内亦有相关基因疗法研究,尚在起步阶段
Skysona由蓝鸟生物研发逾十年,该药物问世前,HSCT是治疗ALD最严重分型的主流、有效疗法。图:视觉中国

  【财新网】全球首个肾上腺脑白质营养不良(adrenoleukodystrophy,ALD)基因疗法Skysona不久前在美获加速批准,将为4至17岁患者提供一种替代异基因造血干细胞移植(HSCT)的治疗方案。Skysona由蓝鸟生物(bluebird bio)研发逾十年,该药物问世前,HSCT是治疗ALD最严重分型的主流、有效疗法。

  目前国内亦有对ALD的基因疗法研究项目,但有相关人士直言,对罕见病,中国研究人员、机构以及经费支持都很少,制约了疾病治疗相关研究的推进。

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责任编辑:任波 | 版面编辑:刘春辉
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