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目录扩容至207种 中国罕见病药物还呼唤哪些支持?

文|财新 周信达
2023年10月07日 08:25
官方形成对罕见病的定义共识、扩大目录范围、构建多元支付保障、加快药品审评效率,是行业的主流呼声
武汉,家人陪伴罕见病脊髓性肌萎缩症患儿。全球已知罕见病超7000种,中国约有1400余种,中国患者群体超2000万。图:视觉中国

  【财新网】9月20日,《第二批罕见病目录》酝酿五年后公布,中国目前写入目录的罕见病达到207种,令行业为之振奋。当下罕见病还需要什么?在第八届中国医药创新与投资大会上,业界围绕定义目录、药物研发、支付政策、监管审评等方面展开探讨。

  罕见病是患病率低、患者数少的疾病统称。世界卫生组织对其定义为患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病或病变。各国的标准各不相同,如美国定义为患病率小于1/2500,同时须满足患病人数少于20万,欧盟则要求患病率小于1/2000。

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责任编辑:任波 | 版面编辑:刘春辉
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