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解药|世界首例个人定制药物是如何问世的

2019年10月14日 14:11 来源于 财新网
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利用新技术个性化治疗的方法还有多个科学、伦理和监管问题待解
近期发表的一项研究显示,科学家已经为一名罕见病患儿研制出仅适合其个人的药物,为世界首例“个人定制”药物。个人定制药物的过程中并未占用过多社会资源,并不涉及公平性问题。专家认为,若药企或其他研究机构研制出有效药物,且愿意投入研发,政府相关部门应给予企业贷款或数年的市场独享,予以支持。图/视觉中国

  【财新网】(实习记者 郁娟 记者 马丹萌)单一罕见病的患病人数少,药企研发缺乏动力,个人能否捐资助推研发?近期发表的一项研究显示,科学家已经为一名罕见病患儿研制出仅适合其个人的药物,为世界首例“个人定制”药物,这种研发方式能否推广?

  该项研究通讯文章2019年10月9日发表于《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine),作者为波士顿儿童医院遗传与基因组学科Timothy Yu博士等人。研究团队为美国科罗拉多州患有巴顿病(Batten disease)的女孩Mila定制反义寡核苷酸药物,并以她的名字命名为“Milasen”。

责任编辑:任波 | 版面编辑:张柘
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