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解药|瑞德西韦能否对新冠患者同情用药?临床试验4月底方揭盲

2020年02月06日 18:05 来源于 财新网
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将在武汉金银潭医院等多家临床一线接诊新型冠状病毒感染肺炎患者的医院中进行,拟入组761例患者,采用随机、双盲、安慰剂对照方法展开
2月2日,国家药监局药品审评中心(CDE)官网显示,美国制药公司吉利德在研药物Remdesivir(瑞德西韦)针对新冠肺炎的临床试验申请已经获得受理,2月3日,这项研究正式启动。

  【财新网】(记者 邸宁)2月6日即今晚,在武汉,抗病毒药物瑞德西韦(remdesivir)的临床试验已经启动,首批入组的新冠肺炎患者开始用药。此前,该药已完成临床试验的注册审批工作,第一批病例入组工作也已就位。

  据瑞德西韦临床试验项目负责人、中日友好医院副院长曹彬教授介绍,瑞德西韦是美国吉利德公司的在研药物,在前期的细胞和动物实验中均显示出对SARS冠状病毒、MERS冠状病毒有较好的抗病毒活性,国外已开展瑞德西韦针对埃博拉冠状病毒感染的临床试验;近日,中国学者报道瑞德西韦在细胞水平上对2019新型冠状病毒也有较好的活性,但在人体应用前仍需严谨的临床试验评价。

  瑞德西韦临床试验由中日友好医院、中国医学科学院药物研究所牵头,研究将在武汉金银潭医院等多家临床一线接诊新型冠状病毒感染肺炎患者的医院中进行,拟入组761例患者,采用随机、双盲、安慰剂对照方法展开。

  新冠肺炎潜在有效药物在中国开启临床试验后,如何加快进程?2月2日,国家药监局药品审评中心(CDE)官网显示,美国制药公司吉利德在研药物Remdesivir(瑞德西韦)针对新冠肺炎的临床试验申请已经获得受理,2月3日,这项研究正式启动。

  此药此前计划用于对抗埃博拉病毒。据了解,在中国启动的研究是一项三期、随机、双盲、安慰剂对照试验,入组轻、中度新冠肺炎患者,总样本量270例,由中日友好医院副院长、呼吸与危重症医学科主任曹彬牵头。中日友好医院披露消息显示,该试验将在武汉疫区开展。

  疫情发展之下,潜在药物快速进入临床试验,以验证疗效,为疫情防控带来希望。不过,按计划,该研究预计于4月27日结束,这期间,疫情将出现怎样的变化?该药物如果有效,是否能在疫情中发挥最大作用?专家认为,为使患者真正获益,药效验证进程仍需加快。

  2月1日凌晨,权威医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)在线发表论文介绍,美国首例新冠肺炎确诊病例接受Remdesivir治疗后,病情迅速缓解。(参见“美国首例新冠患者粪便检出病毒 在研药物初现疗效”)

  不过,Remdesivir在全球尚未上市,美国患者通过同情用药接受治疗。同情用药指在特殊情况下,对未参与临床试验的患者使用临床试验中的药物,这种方式多属个例。

  几乎同时,Remdesivir在中国通过临床试验应用于病人,这是否能为中国抗击疫情带来实质帮助?根据此前信息,Remdesivir在中国的研究将于4月27日结束,这意味着,在此之前,大多数新冠肺炎患者无法应用该药,若验证有效,该药物还需经药监局审批上市后,才能广泛用于治疗。

  这意味着,疫情燃眉之急仍然难解。清华大学药学院院长丁胜介绍,通常情况下,药物临床试验是为了验证药物安全性和有效性,通常采用的标准和方式是考虑有效数据怎么支持药物获批上市。

  “而在极为特殊的重大疫情下,从对待疫情和病患的角度出发,在法律法规和伦理的适用范围内,如何科学并合法合规的权衡时间及多个不确定因素是个挑战。希望各方面专家能贡献智慧和经验,对临床设计或患者用药做更多考量。”丁胜表示。

  一个可能的路径是,中国能否也采用同情用药方式治疗新冠肺炎病人?财新记者了解到,中国法律和药监机构尚未对同情用药可行性和方式作出明确规定。

  2017年,原国家食药监局曾发布《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》,对临床试验机构将未上市药物用于急需患者作出规定,但该管理办法尚未有定稿出台。

  清华大学原法学院院长王晨光告诉财新记者,在新修订的《药品管理法》中并未采用“同情用药”的概念,不过,相关条文实际吸收了前述征求意见稿。

  根据《药品管理法》第二十三条,对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物,可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者,前提是经医学观察可能获益,并且符合伦理原则的,经审查、知情同意。

  不过,王晨光强调,上述条款仍然基于临床试验,且必须在临床试验机构中使用,对药物储备数量、医疗机构和研究人员数量有所要求,同时还要尊重研发者的意愿,不可能无限扩大使用范围。丁胜则补充,同情用药是基于特殊考虑的,其中一个难点在于,中国目前病人较多,对于病人、企业、医疗机构都有一定的风险。

  部分专家提出,有条件批准或是另一个可能路径。根据《药品管理法》第二十六条,对治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病以及公共卫生方面急需的药品,药物临床试验已有数据显示疗效并能预测其临床价值的,可以附条件批准。

  中国国家药品审评中心首席科学家钱家华接受“知识分子”采访时曾表示,如果Remdesivir效果好,可以提前结束临床试验,但需要在临床试验方案中进行设计。

  “有专家建议,可以考虑更简单相对少量病人的临床方案,或在临床三期试验设计中加入一个独立第三方数据监察机构,对及时录入的数据进行分析,如果有足够的信号提示药物有效性,就可以做有条件审批。”丁胜举例。

  钱家华同样表示,在临床试验中提前设计期中分析或适应性设计,依据前期试验数据调整后续试验方案,以便及时调整试验设计,都可能缩短研究周期。

  不过,即使研究进程加速,且证实Remdesivir能有效治疗新冠病毒,该药物能否大范围使用还取决于企业意愿和药物储备。财新记者了解到,由于Remdesivir并未上市销售,其在中国并无大量药物储备,目前临床试验样品由中国一家CDMO(合同研发生产服务)企业供应。

  丁胜指出,关于药品储备问题,可以提议原研药厂在(外部资金支持下)加速药品生产调配,或并同时授权中国代工企业生产。

  中国工程院副院长、中国医学科学院院长王辰院士在武汉启动会上表示,各界对这一试验有期望,但有无效果,还需要等待严格的科学试验结果。

  更多报道详见:【专题】新冠肺炎防疫全纪录(实时更新中)

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责任编辑:任波 | 版面编辑:刘潇
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