孤儿药
- 【研报精华】恒瑞医药业绩重回上升通道 发力创新药成效如何？
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晚期肝细胞癌的PD-1抑制剂与小分子抗血管生成药物组合。此外，其创新药Edralbrutinib片、海曲泊帕均已获得美国FDA孤儿药资格认定，有望加快推进临床试验及上市注册进度。 恒瑞医药仿制药集采影
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晚期肝细胞癌的PD-1抑制剂与小分子抗血管生成药物组合。此外，其创新药Edralbrutinib片、海曲泊帕均已获得美国FDA孤儿药资格认定，有望加快推进临床试验及上市注册进度。 恒瑞医药仿制药集采影
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京公网安备 11010502034662号 
，建构“药品价格-价值矫正”模型，例如将药品分为新增型（如罕见病用药、孤儿药）、升级型（基因靶向药物、第三代治疗药物，多见于肿瘤药升级换代）、改良型（剂型或变更）和同质性（目录内有许多同类药品）四类，按
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，医保药品目录管理办法也在发展过程中不断成熟。 医保在确保广大患者基本用药保障同时，也在多项领域围绕新问题积极开展研究，支持学术讨论和实践探索，例如，孤儿药的价格和报销，多适应症药品定价，卫生技术评估
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种罕见的慢性瘢痕性肺部疾病。2023年早期，英矽智能发布了该款新药积极的一期临床试验中期数据，2月该款新药获得FDA孤儿药资格认定。英矽智能计划进一步在中国和美国近40个研究中心招募60例特发性肺纤维
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品专利期一共20年，减去前期研发时间的耗费，上市后的专利期并不算长，这期间的大部分时间不会面临谈判。 同时，IRA对谈判药品还做了诸多豁免。比如，仅获批用于一种罕见疾病或病症的孤儿药、Part D和
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对谈判药品还做了诸多豁免。比如，仅获批用于一种罕见疾病或病症的孤儿药、Part D和Part B部分的总支出低于2亿美元的药物、血浆衍生的产品均被排除在谈判范围之外。此外，针对来自Part B和
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亿美元收购Biohaven和其偏头痛药物Nurtec，Biohaven专注在神经精神疾病领域，研发管线覆盖脊髓性肌萎缩症疗法等。 美国1983年批准《孤儿药法案》，将患病人数低于20万，或者患病人数超
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放弃”，2021年SMA（脊髓性肌萎缩症）、法布雷病天价孤儿药谈判成功后，更多罕见病患者正在期待新的突破。对于众多创新药企来说，也在寻求支付的通路。 早上8点刚过，企业代表们根据抽签结果陆续进场。财新
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，推出了普惠型商业补充医疗保险，参保居民在一定程度上实现了一些昂贵肿瘤药、孤儿药和细胞治疗技术的报销，能够缓解一些重大疾病的就医负担。但是，普惠险今后的发展是否可持续，仍需要关注，也有必要进一步做支付创
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