解药｜“最贵孤儿药”致7人患癌 基因疗法在美国再陷安全性漩涡

　　【财新网】每10名接受治疗的美国儿童就有一人患癌，知名基因治疗企业蓝鸟生物（Bluebird Bio）深陷漩涡。近日，一项发表在《新英格兰医学杂志》的研究指出，67名患有脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）的儿童接受基因疗法SKYSONA后，7名患上血液瘤。

　　论文名为《基因治疗脑性肾上腺脑白质营养不良出现血液癌症》（Hematologic Cancer after Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy），研究由蓝鸟生物赞助，通讯作者为哈佛大学干细胞研究所教授、波士顿儿童医院血液癌症中心主任David Williams。