亨廷顿舞蹈症
- 科学｜DNA听起来是怎样的音乐？
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的系统，把蛋白质序列输入进去，就会得到简单的MIDI音乐。通过聆听这些音乐，较直观地将蛋白质序列放在一起比较，敏锐的研究人员能够发现其中的异常，比如，亨廷顿舞蹈症的相关基因就会呈现为一个三连音
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的系统，把蛋白质序列输入进去，就会得到简单的MIDI音乐。通过聆听这些音乐，较直观地将蛋白质序列放在一起比较，敏锐的研究人员能够发现其中的异常，比如，亨廷顿舞蹈症的相关基因就会呈现为一个三连音
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京公网安备 11010502034662号 
监管改革 “孤儿化” 了。[7] 1977年,美国国会举行了一个由亨廷顿舞蹈症（Hungtington’s Disease）患者发起的听证会 [10]，基于这个听证会所发表的报告被提交到这个FDA
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。亨廷顿舞蹈症（HD）是一种遗传性的神经退行性罕见病。 埃默里大学当时发表的声明称：“通过内部调查发现，两名获得美国国立卫生研究院（NIH）资助的雇员未能充分披露来自国外的研究资金，以及他们在中国研究机
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建立了世界首例亨廷顿基因敲入猴子模型和猪模型。亨廷顿舞蹈症（HD）是一种遗传性的神经退行性罕见病。 埃默里大学当时发表的声明称：“通过内部调查发现，两名获得美国国立卫生研究院（NIH）资助的雇员未能充
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包括上述品种在内的年治疗费用30万以上的罕见病用药。最终出现在医保目录新增名单上的，有7个罕见病药物，患上特发性肺动脉高压、多发性硬化症、肢端肥大症、亨廷顿舞蹈症、特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化的患者
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罕见病的定义，有了目录以后，我们的医疗药品审批，包括保障都有了重要的参考依据。在这里，我想讲一下这个目录出台之后的作用，就以亨廷顿舞蹈症为例，主要是影响神经和语言的失调，症状就是不停地跳舞，被人称为致
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们也纳入了包括亨廷顿舞蹈症、肌萎缩侧索硬化（渐冻症）、肢端肥大症等罕见病用药，它们定价比较符合中国实际，所以我们就拿来谈判，最后降低价格纳入。关键还是罕见病药品在中国不应当定太高的价格，我们不可能按照
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了小分子组合物将体外培养的人脑胶质细胞直接转化为功能性神经元。目前他的主要研究方向在大脑原位神经再生技术在治疗脑中风、老年痴呆症、帕金森综合征、亨廷顿舞蹈症、脑损伤、脊髓损伤、脊髓侧索硬化症（ALS
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元。目前他的主要研究方向在大脑原位神经再生技术在治疗脑中风、老年痴呆症、帕金森综合征、亨廷顿舞蹈症、脑损伤、脊髓损伤、脊髓侧索硬化症（ALS），以及脑胶质瘤等一系列重大中枢神经疾病中的应用。 2015
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