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新年愿望：听谢晓亮等14位科学家怎么说: 何会推荐这两个进展？我的主要研究领域是神经退行性疾病，集中在亨廷顿病研究。推荐的两个进展，一是 Sarah Tabrizi 领导的靶向HTT基因mRNA的反义寡聚核苷酸（ASO）的临床研究

生物科技的下个10年：RNA药物“王者归来”

发布时间：2019-12-23: 评论(0)

[23]。虽然有扎实的基础研究，GalNAc-RNA药物的临床研究并不是一帆风顺，差点胎死腹中。Alnylam的第一个GalNAc-siRNA临床候选药物Revusiran，靶向hTT基因

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复旦学者发明“分子胶水” 为亨廷顿综合症治疗带来新曙光

发布时间：2019-10-31: 评论(0)

m.blog.naver.com 亨廷顿综合症作为一种常染色体显性遗传病，是四大神经退行疾病之一。此前，研究者对其有一定的认识，尤其是发现其重要的致病蛋白—— HTT 蛋白（Huntingtin

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U.S. Hyperloop Developers Tap Into China

发布时间：2018-07-20: 评论(0)

Technologies (HTT) is set to build China’s first hyperloop system in Southwest China’s Guizhou province under

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欧洲首条超级高铁测试跑道在法国开建

发布时间：2018-04-17: 评论(0)

2018年4月16日，超级高铁开发商Hyperloop Transportation Technologies（HTT）宣布消息称，准备在法国图卢兹（Toulouse）建设测试轨道。HTT表示

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“二师兄”克隆猪问世：可精准模拟人类亨廷顿舞蹈病

发布时间：2018-03-30: 评论(0)

导语：在广州九龙镇有一座“猪宾馆”，生活着一群身娇肉贵的实验小猪，它们能精准地模拟人类的疾病。这是因为科学家利用基因“剪刀”—— CRISPR/Cas9，精准地把人突变的亨廷顿基因HTT敲入到

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天无绝人之路：亨廷顿症药物研发获重大突破

发布时间：2017-12-15: 评论(0)

的药物不但十分安全，且显著地减少了神经系统中致病的毒性蛋白。英国伦敦大学学院亨廷顿症研究中心主任莎拉•塔布里兹（Sarah Tabrizi）教授领导的研究人员开发了这种针对HTT突变基因的ASO药物

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天无绝人之路：亨廷顿症药物研发获重大突破

发布时间：2017-12-14: 评论(0)

员开发了这种针对HTT突变基因的ASO药物——IONIS-HTTRx，她表示，“这项实验的结果对于亨廷顿的病人和家庭来说有开创性的意义。” 亨廷顿症（Huntington's disease）可能

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复旦大学最新研究揭示：舞蹈症致病蛋白毒性可能从哪里来？

发布时间：2017-09-05: 评论(0)

者肢体像跳舞般不受控运动而得名。亨廷顿病与其他同类疾病有个共同点，都是由致病蛋白质在神经细胞里的异常积累所引起。比如，亨廷顿病的致病蛋白是由变异HTT基因编码的HTT蛋白。该疾病之所以让很多科学家颇感

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欧洲首条超级高铁测试跑道在法国开建

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