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新年愿望:听谢晓亮等14位科学家怎么说

何会推荐这两个进展?   我的主要研究领域是神经退行性疾病,集中在亨廷顿病研究。   推荐的两个进展,一是 Sarah Tabrizi 领导的靶向HTT基因mRNA的反义寡聚核苷酸(ASO)的临床研究

发布时间:2019-12-23
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[23]。     虽然有扎实的基础研究,GalNAc-RNA药物的临床研究并不是一帆风顺,差点胎死腹中。Alnylam的第一个GalNAc-siRNA临床候选药物Revusiran,靶向hTT基因

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发布时间:2019-10-31
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m.blog.naver.com   亨廷顿综合症作为一种常染色体显性遗传病,是四大神经退行疾病之一。此前,研究者对其有一定的认识,尤其是发现其重要的致病蛋白—— HTT 蛋白(Huntingtin

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发布时间:2018-07-20
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Technologies (HTT) is set to build China’s first hyperloop system in Southwest China’s Guizhou province under

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发布时间:2018-04-17
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  2018年4月16日,超级高铁开发商Hyperloop Transportation Technologies(HTT)宣布消息称,准备在法国图卢兹(Toulouse)建设测试轨道。HTT表示

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发布时间:2018-03-30
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导语:   在广州九龙镇有一座“猪宾馆”,生活着一群身娇肉贵的实验小猪,它们能精准地模拟人类的疾病。这是因为科学家利用基因“剪刀”—— CRISPR/Cas9,精准地把人突变的亨廷顿基因HTT敲入到

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发布时间:2017-12-15
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的药物不但十分安全,且显著地减少了神经系统中致病的毒性蛋白。 英国伦敦大学学院亨廷顿症研究中心主任莎拉•塔布里兹(Sarah Tabrizi)教授领导的研究人员开发了这种针对HTT突变基因的ASO药物

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发布时间:2017-12-14
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员开发了这种针对HTT突变基因的ASO药物——IONIS-HTTRx,她表示,“这项实验的结果对于亨廷顿的病人和家庭来说有开创性的意义。”   亨廷顿症(Huntington's disease)可能

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发布时间:2017-09-05
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者肢体像跳舞般不受控运动而得名。亨廷顿病与其他同类疾病有个共同点,都是由致病蛋白质在神经细胞里的异常积累所引起。比如,亨廷顿病的致病蛋白是由变异HTT基因编码的HTT蛋白。该疾病之所以让很多科学家颇感

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