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庞贝氏症

庞贝病患者人均负担远超灾难性医疗支出特效药何时可及: 肥厚性心肌病。庞贝氏症可分为婴儿型及晚发型，婴儿型患病率约为1/57000，而晚发型患病率约为1/120000。近年来，作为一种罕见病，庞贝病逐渐受到关注，并出现特效药，但患者依然负担沉重。4月15

罕见病改变他家，他要改变罕见病治疗

发布时间：2017-11-08: 评论(0)

持罕见病药物的研发外，更应该为罕见病的药物研发公司创造健康和可持续发展的环境。在美国，良好的新药研发环境让两位身处绝境的父亲绝处逢生，他们分别为约翰·克劳利（他的两个孩子患有庞贝氏症）和马蒂娜

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罕见病改变他家，他要改变罕见病治疗

发布时间：2017-11-08: 评论(0)

力鼓励和支持罕见病药物的研发外，更应该为罕见病的药物研发公司创造健康和可持续发展的环境。在美国，良好的新药研发环境让两位身处绝境的父亲绝处逢生，他们分别为约翰·克劳利（他的两个孩子患有庞贝氏症）和马

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特朗普首次国会演讲全文

发布时间：2017-03-01: 评论(0)

的美国孩子进行合作。今晚，有一位杰出的女性与我们相伴，她将启发在场的每一个人。今天是罕见疾病日，与我们相伴的这位女性是战胜了罕见疾病的梅根‧克劳利。梅根被诊断患有庞贝氏症，一种罕见的重疾，她当时只有

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特朗普首次国会演讲全文

发布时间：2017-03-01: 评论(0)

进行合作。今晚，有一位杰出的女性与我们相伴，她将启发在场的每一个人。今天是罕见疾病日，与我们相伴的这位女性是战胜了罕见疾病的梅根‧克劳利。梅根被诊断患有庞贝氏症，一种罕见的重疾，她当时只有15个月大

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救治罕见病丨特稿精选

发布时间：2014-08-29: 评论(0)

患者和家庭的灾难是普遍的，与改变这种灾难的努力同在。一种发病率低至四万分之一至五万分之一的一种遗传疾病，曾不幸同时降临在一个中产家庭的两个孩子身上。这种名为庞贝氏症（Pompe disease）的罕

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“渐冻人”的救赎之道

发布时间：2014-08-25: 评论(0)

（Extraordinary Measures）》2010年上映后也颇受关注和好评。值得一提的是，这种名为Myozyme的第一个治疗庞贝氏症救命药的发明人，恰是一位华人，台湾中央研究院生物医学暨科学研究所所长陈垣崇

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