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元的罕用药都已纳入医保目录。已上市的高值罕用药中，依据《第一批罕见病目录》罕见病诊疗费用调研报告，脊髓性肌萎缩症（SMA）、法布雷病、戈谢病、糖原累积病、黏多糖贮积症、阵发性睡眠性血红蛋白尿、非典型溶
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)于 1874 年向波罗的海医生协会报告: 一位34岁妇女死于输羊血，他称病理解剖发现其血含溶解的红细胞。1875年，Ponfick通过羊对狗输血证明羊的红细胞溶解、尿液含血红蛋白(血红蛋白尿)，他进
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应证分别为非霍奇金淋巴瘤，以及一种罕见的血液病——阵发性睡眠性血红蛋白尿症等，并不包括重症肌无力。目前临床使用这两种药物治疗重症肌无力，均处于超药品说明书使用（off-label，也称为“超适应证用药
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性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。该药品是全球唯一获批治疗PNH溶血的药物，为挽救aHUS患者的生命带来突破性改变，属于临床急需产品，对于改善我国PNH和aHUS患者的生
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白。由于肌红蛋白需要通过肾脏来排出体外，肌红蛋白本身就是个“大个子”，因此很容易阻塞肾小管，影响肾功能。症状较轻的会产生血红蛋白尿，严重的还会引起急性肾衰竭。 横纹肌溶解症又称“haff病”，这名字由
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，被视作当前世界上最昂贵的药物之一。美国食品药品监督管理局（FDA）在2007年3月批准了Soliris用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)。这是一种罕见的血液疾病，可致残疾和过早死亡。在此之前
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分钟～2小时，除胃肠炎症状外，尚有流涎、流泪，严重者可出现幻觉、精神错乱等； 三是溶血型：潜伏期为6～12小时，可出现急性贫血、黄疸、肝脾肿大、血红蛋白尿； 四是脏器损害型：潜伏期10～24小时，临床
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，主要起清洁污垢作用。不过，草酸确不宜在食品加工中使用。 横纹肌溶解症是指患者肌肉细胞遭到破坏，血液中肌红蛋白浓度升高。轻者产生血红蛋白尿，即“酱油尿”，重者还会引起肾衰竭。不过，科学松鼠会在博客中表示
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