财新传媒
财新网 > 健康 > 正文

全国首例“基因编辑”治地中海贫血成功 能否推广?

2020年07月26日 13:16 来源于 财新网
可以听文章啦!
两名重度地中海贫血患者在湘雅医院基因治疗成功,成为全国首次通过基因编辑技术治疗地贫的成功案例,但有专家分析,此类技术仍有一定临床风险,且开展基因编辑研究的政策环境仍不成熟
两名输血依赖型重型β地中海贫血患者在中南大学湘雅医院通过基因疗法治疗,已脱离输血依赖87天。有专家分析称,此类技术仍有一定临床风险,且推广试验或也就受限于伦理审查及政策缺位。

  【财新网】(实习记者 阎格 记者 马丹萌)两名输血依赖型重型β地中海贫血(下称地贫)患者在中南大学湘雅医院通过基因疗法治疗,已脱离输血依赖87天。这是全国首次通过基因编辑技术治疗地贫的成功案例,有专家向财新记者表示,这是一次里程碑式的进步与突破,但此类技术仍有一定临床风险,且推广试验或也就受限于伦理审查及政策缺位。

  地贫是一种单基因遗传病,是全球分布最广、累积人群最多的一种单基因病。由于一组蛋白肽链合成障碍导致贫血,患者体内血红蛋白异常,红细胞因而无法向身体输送充足养分。根据不同类型珠蛋白基因缺失或缺陷,地贫又可分为α-地中海贫血、β-地中海贫血、δ地中海贫血及γ-地中海贫血等,其中α-地贫和β-地贫最为常见。

责任编辑:任波 | 版面编辑:吴秋晗
财新私房课
好课推荐
财新微信


热词推荐
引力波 法国国旗 邹承鲁 朱明国 寻衅滋事罪 李雅 非洲象 黄坤明 信用卡提现 廉政准则 孙立平 互联网彩票 电e宝 中央委员 贯彻新发展理念