解药｜诺华天价基因疗法曝致癌风险 美FDA调查

　　【财新网】基因疗法的致癌风险被监管关注。11月6日，美国食药监局（FDA）公告称，正在调查与Zolgensma相关的严重恶性肿瘤风险。

　　这是一款治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法，采用腺相关病毒载体，即AAV载体递送，由诺华（NOVN SW；NVS US）研发，于2019年5月在美国获批上市，定价为212.5万美元，折合超1400万元人民币，刷新了当时的最贵药物纪录。

　　Zolgensma为诺华带来每年十亿美元级别的营收，占总营收的比重不超过3%。据财报，2021年至2025年，Zolgensma的年销售额分别为13.50亿美元、13.70亿美元、12.14亿美元、12.14亿美元、12.32亿美元。2026年前三季度，该药物的销售额为10.71亿美元。